浅析行政事业单位固定资产管理

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  • 时间:2019-03-10 15:57
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上图国际罕见病日期间公益组织罕见病发展中心发起“罕见病家庭纪实摄影展”介绍罕见病群体生活状态。刘云摄右图张笑目前是某黏多糖贮积症患者组织的全职工作人员平时经常在上与病友及其家属分享医疗信息等。经济日记者袁勇摄阅读提示年一场旨在帮助罕见病肌萎缩侧索硬化患者也称“渐冻人”的冰桶挑战赛活动在全球流行开来让很多人了解到了“罕见病”这个概念。由于单种疾病患者人数较少罕见病患者的用药也被称为“孤儿药”。如何让这样的极少数人也能享受到社会的福利和关怀?年月日国务院常务会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务提出要健全药品供应保障体系扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。目前我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题?造成这些问题的原因有哪些?有哪些可能的改善途径?带着这些问题《经济日》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。创新型“孤儿药”难寻“中国造”近日记者在北京见到了黏多糖贮积症型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病患者身体呈现全身关节僵硬、角膜浑浊、肝脾肿大、呼吸道阻塞等症状。病症给张笑带来了极大的痛苦和不便“我甚至都无法自己洗头、穿袜子”。同时张笑还面临一个无奈的现实国内黏多糖患者长期处于无药可用的境况。目前国内尚无针对此病种的有效药物由美国拜玛琳公司生产的是针对该病型的特效药。该药于年上市然而并未引入国内。与张笑处境类似的患者还有不少。记者走访众多患者和专家后发现目前国内很多罕见病患者完全依赖进口药物如果药物未在国内上市就会面临无药可用的处境创新“孤儿药”难见“中国造”。在山东省罕见疾病防治协会会长韩金祥看来提升国内药企的“孤儿药”研发能力生产出“中国造”的“孤儿药”是解决国内罕见病患者用药困境的根本途径。但是相比发达国家我国“孤儿药”研发能力严重滞后创新型“孤儿药”产出几乎为空白。首都儿科研究所研究员宋昉对《经济日》记者表示“当前在全世界的创新药物中‘孤儿药’已经占到了一半左右的比例‘孤儿药’的研发能力已经成为医药领域研发创新能力的一个重要体现。在这方面我国正处于一个十分尴尬的境地。”产生这种差距的原因有哪些?非营利性组织罕见病发展中心主任黄如方认为国内药企“孤儿药”研发乏力很大程度上是因为激励机制欠缺。在欧美多个国家都有不同类型的激励机制推动“孤儿药”研发。相关研究文献显示在年之前美国的“孤儿药”研发同样举步维艰。转折点是美国年公布的《孤儿药法案》。年美国《罕见病法案》出台使罕见病研究有了明确的法律保障罕见病研究基金也逐渐增加使得美国“孤儿药”研制保障制度体系更加完善。当前美国药企在“孤儿药”研发全过程享受临床研究奖助金经费支持和税收抵免政策同时药物上市后可给予企业年的市场独占期。自《孤儿药法案》颁布以来美国“孤儿药”的注册申请数量大幅度提高。从年到年只有个“孤儿药”上市从年到年则有将近个“孤儿药”上市年销售额超过了亿美元。同时美国的“孤儿药”政策也引来世界多个国家和地区效仿。对比之下当前我国针对罕见病问题的专项立法还是空白“孤儿药”相关的政策仅散见于药物安全监管制度等方面。多家药企对记者表示国家层面的医药研发相关激励政策基本统一在创新药层面药企要获得相关激励“孤儿药”也只能与其他创新药物无差别地进入创新药相关激励政策申请通道。两类药物的上市成本几乎相同激励机制也没有区别但是市场需求却大相径庭药企把研发精力集中于市场需求更大的常规药物也就不足为奇。全国人大代表孙兆奇自年起就坚持提交罕见病相关议案和建议。在他看来要改变国内“孤儿药”研发乏力的状况就必须通过专项立法予以政策倾斜“加快罕见病专项立法是解决当前罕见病患者困境和‘孤儿药’研发滞后问题的最迫切需要”。以利好政策推动市场力量来解决“孤儿药”的研发和产出问题也是很多专家学者的共同观点。目前全球“孤儿药”市场正处于快速增长阶段然而研发的滞后正让我国药企错失在巨大的“孤儿药”市场中分得更多利润的机会。医药市场研究机构发布的年“孤儿药”市场告显示当前全球“孤儿药”市场有着近%的年增长率相比之下年上半年全球普通药品市场增长率仅为%。告预测到年全球“孤儿药”销量将达到亿美元“孤儿药”在所有处方药销量总额的占比有望超过%。全球各大制药巨头也瞄准这一市场以并购等方式扩大自己在“孤儿药”市场中的占有率。与此同时我国国内药企生产的“孤儿药”却几乎都是仿制药利润率与创新药差距巨大导致我国药企难以在“孤儿药”市场中分得高利润其创新能力和市场价值也受到了很大制约。高价“孤儿药”能否入医保对于药企来说创新药的研发往往需要巨额投入。而“孤儿药”市场需求很小药企要想通过销售利润覆盖研发和上市成本并获得较好的回往往会利用专利保护将药物单价定得很高。以黏多糖药物为例按照其上市价格每个患者每年的药物花费至少要万元这让患者望药兴叹。张笑告诉记者即使有途径从国外买到药也根本买不起“价格太贵了所以我只能定期做一下检查身体哪个器官出现问题了做一下局部治疗。”张笑表示目前她能够联系到的国内患者就有多人治疗状况基本和她类似。拜玛琳中国区市场准入经理曹雯表示如果药物不能进入医保目录国内患者就很难用得上药物。“目前在国内推广‘孤儿药’的成本不小包括临床试验和注册审批的投入、医保谈判、病人赠药等同时价格高昂几乎不可能仅靠病人自费用药必须在医保支付下才可能获得市场国内目前尚不具备这样的条件。”曹雯说在多个国家和地区上市都是通过纳入医保目录、减轻患者经济负担来获得市场的。曹雯还表示针对在国内获批上市药企与多个地方政府有关部门进行过沟通但是尚无进展各地有关部门都表示药物要在获取注册资格之后才能考虑是否纳入医保目录。在我国由于罕见病特效药一般不属于基本药物是否纳入医保的决定权一般在各地有关部门。但是对于地方来说决定药物是否纳入医保必须在药物注册后再进行相关测算因此按照既有规定各地有关部门的做法无可厚非。推动更多“孤儿药”进入医保目录压力有多大?人力资源和社会保障部发布的数据显示我国年全年城镇基本医疗保险基金总收入亿元支出亿元年末城镇基本医疗统筹基金累计结存亿元收入高于支出结余数约为个月平均支付水平。年人社部、财政部发布的《关于进一步加强基本医疗保险基金管理的指导意见》指出统筹地区城镇职工基本医疗保险统筹基金累计结余原则上应控制在—个月平均支付水平。当前结余数略高于原则范围显示出当前我国医保基金尚有较强支付能力。但是也有不少担忧的声音出现。韩金祥认为由于中国罕见疾病种类和人群众多进口“孤儿药”价格高昂如果大规模纳入医保很可能会逐渐影响到其他常见病、多发病患者的医疗支付“事实上这种情况已在欧洲显现”。同时有专家认为医保基金较高的结余数掩盖了各统筹地区存在的差异在部分地区结余数甚至已经达到个月以上的平均支付水平但同时很多地区则已入不敷出各地情况大有不同。北京大学药学院药事管理和临床药学系主任史录文表示由于全国各地存在医疗统筹水平和财政收入水平的差异如果国家能够出台一个宏观政策各地根据地区发病率和经济发展水平等自身情况建设救助体系才是比较合适的救助体系建设方式。事实上国内经济发展水平较高的部分地区已经开始逐步探索将更多罕见病纳入医疗保障体系。年浙江省将包括渐冻症、戈谢病、苯丙酮尿症在内的罕见病纳入医疗保障体系。渐冻症和苯丙酮尿症的治疗费用每年为十几万元戈谢病的治疗药物“思而赞”在国内的购买费用则需每个患者每年至少万元且需终生服药这些病种被纳入医保体系大大减轻了患者的经济负担。据悉被纳入保障范围的罕见病患者将由基本医保、大病保险、医疗救助、财政专项资金等逐层分担化解其合规医疗费用。但是在大部分地区相比于患者需求救助体系建设进展缓慢用药难、用药贵的现象十分突出。在年两会上孙兆奇建议在全国推广浙江省的罕见病医疗保障体制以减轻患者负担“很多患者及其家庭因病致贫、因病返贫成为我国特别贫困人口中不可忽视的一部分”。同时有专家认为如果高价“孤儿药”能够更进一步地纳入各地医保目录减轻患者负担有助于“孤儿药”获取更大的市场对国内药企的研发也是一种巨大的激励。上市期待“绿色通道”按照规定在创新药的专利保护期到期后药厂可生产仿制药品但需进行一致性评价等流程合格后方可上市。仿制药的价格通常比创新药低很多成为很多患者的替代选择。但是记者调查发现对于很多罕见病患者来说使用仿制型“孤儿药”也面临重重困难。这是因为药物的上市成本与其他常规药物没有太大差别且仿制药的低药价也导致药品利润较低难以覆盖上市成本抑制了企业推动药物上市的意愿。陶子是一名罕见病先天性肾上腺皮质增生患儿的母亲长期以来她都被曲折的买药之路所困扰。氢化可的松是当前治疗先天性肾上腺皮质增生的必需药物在国内上海上药信谊药厂有限公司也生产可替代药物但是只有毫克剂量的产品。陶子介绍说“这个病对于用药的剂量精准度要求很高给小孩用药一般是毫克剂量毫克的药品只能给成人用如果用药不精准会导致很大副作用。”而合适剂量的药物只能在国外购买。陶子表示她曾和国外药企沟通对方表示因为药物利润太低无法覆盖上市成本因此不想进入中国市场。她只能从国外代购药物这给陶子带来了很大的政策风险。对此记者联系了上药信谊药厂。上药信谊表示如果公司获得毫克或毫克规格醋酸氢化可的松片的生产批文且市场也有需求公司也愿意适时组织生产满足病人的临床需求。然而要获得生产批文药物的开发和审批周期较长前期投入成本很大如果市场很小企业就不得不考虑经营负担的问题。同样的两难还体现在“老药新用”上。涛子是一名罕见病结节性硬化症患者主要服用的药物为仿制药西罗莫司。尽管疗效明显但是西罗莫司的指定适应证并不包含结节性硬化症在这种情况下患者用药都需要通过医生申的科研项目。此外北京、深圳等地一些医院的专科门诊在通过伦理协会的试药备案后也可以开药但患者是以试药者的身份而非患者的身份用药要跟医生签风险协议这让患者的用药流程十分复杂繁琐。“我们希望能够推进‘老药新用’让更多患者能用上这个药因为它价格便宜患者可以负担得起。”涛子告诉记者尽管国内有家药企在生产西罗莫司却只有华北制药表达了配合意愿其余的药企态度消极“所以华北制药也有很大顾虑因为假如它花了很大成本推动药物增加适应证以后其他药企也都受益而其他药企已经进入很多医院市场占有率更高”。障碍的一面是激励机制欠缺另一面则是相关成本高昂。华北制药相关人士焦金平表示根据当前的政策要新增适应证一般需要年左右的审批时间“企业需要负担药物费用、临床治疗费用等从资金和时间上来讲都需要很大的成本算一下收支账其他企业也就不会有太多积极性”。按照有关规定新药进行临床试验往往需要获得足够多的病例支持。由于罕见病往往缺少足够的病例在罕见病药物进入市场前医药公司会提交“临床试验豁免”或“样本量减少”的申请但是需要每次注册新药都进行单独提交。赛诺菲集团交流传媒部祝家莹表示当前的审批方式会大大增加药企的时间成本“希望相关部门出台明确的法规以明确的原则规定罕见病药品可以获得免临床或直接借鉴国外数据并优先进行审评而不需每次单独申请”。事实上为推动“孤儿药”上市速度国家食品药品监督管理总局出台了一系列新药审批改革文件提出针对罕见病患者等特殊群体用药给予加快审评、优先审评但是实质效果并不明显。黄如方认为首先是因为这些政策缺乏细则相关部门如何执行并不明确。此外我国罕见病用药和常规药物在同一审批渠道缺少单独审批路径审批效率也就无从提高。文中“陶子”和“涛子”都为化名病症诊治基础工作开始上路推动“孤儿药”审批效率提高给予“孤儿药”审批绿色渠道至关重要。因此如何认定罕见病和“孤儿药”也是影响政策的重要因素。当前我国对于罕见病尚未有明确的官方定义世界各国则根据自身不同情况有着不同的定义。史录文表示“定义的不同涉及实施的相关政策和措施的对象不同因此如何定义罕见病不但涉及发病率也是一个经济性问题。”在这个问题上上海市先行一步。年月份上海市发布了《上海市主要罕见病名录年版》种疾病被纳入其中。国家有关部门也开始注意到这一问题年月国家卫生和计划生育委员会组建了罕见病诊疗与保障专家委员会。国家卫计委对《经济日》记者表示“目前卫计委依托专家委员会已经开展了以下工作一是启动第一批罕见病目录的遴选按照‘有明确诊断的技术方法、有药品治愈或明显控制缓解症状、社会反映比较突出’的原则制订第一批罕见病病种遴选的标准和程序并启动遴选工作二是开展罕见病药品保障梳理和调查研究专家委员会已经初步梳理我国罕见病药品保障情况开始调查我国罕见病诊疗和用药现状研究起草我国罕见病管理办法为提高诊疗和保障水平提出意见建议。下一步专家委员会将依据职责研究罕见病定义和病种范围”。同时有专家认为加快“孤儿药”审评审批需有非常详细的数据基础支撑以确保药品的安全性和有效性这恰恰也是我国“孤儿药”研发的短板当前我国流行病学数据失真严重、研究薄弱。因此有专家不断倡导并推广罕见病患者登记制度以帮助建立罕见病数据库。“建立数据库可以补充流行病学数据的匮乏完善‘孤儿药’的科学基础和核心知识也可以为药物研发提供量化的数据支撑使得药企在药物设计方面更加合理化。”黄如方说。受此启发国内众多的罕见病组织也开始收集各种罕见病相关数据包括罕见病患者的分布和诊治信息“孤儿药”研发、生产和销售信息以及“孤儿药”的剂量、临床使用信息等以期将来促进“孤儿药”临床试验的有效开展。而山东省罕见疾病防治协会等省级罕见病机构也正在组织进行全国范围内的罕见疾病摸底调查等基础研究并得到了国家科技支撑计划的资金支持。经济日记者袁勇实习生续梦婷 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