刘美麟《天空》挑战维塔斯 海豚音被赞实力唱将

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  • 时间:2019-03-10 15:57
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年的“冰桶挑战”活动让渐冻人这个群体获得了空前的关注但更多的罕见病患者群体仍处于隐身状态。同时针对罕见病的药物市场极小因此药品成本相对较高药企从收益成本考虑研发态度也并不积极。业界将罕见病药物称为“孤儿药”。在中国绝大多数“孤儿药”均未纳入医保。患者用不起药甚至无药可用药企无利可图更无研发动力。没钱买不起药有钱买不到药近年来已出现数起罕见病患者群体救命药断货事件。什么时候能有药什么时候用得起药?相关部门此前已多次针对“孤儿药”问题出台文件但在相关患者和专家看来效果仍很有限。首先中国尚没有官方的罕见病定义“孤儿药”认定也就没有标准可循其次国外的“孤儿药”进入中国和其它进口药品一样在履行申请审批程序后必不可少的一关是临床审批而对患者而言临床审批程序可能过于漫长。事实上药监部门多次提出对罕见病用药实行特殊审批。年国家食药监总局出台的《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》也再度提出对罕见病用药实行优先评审。然而原则性指导意见尚未得到细化且由于官方“孤儿药”定义仍未制定“哪种药是孤儿药”的前提仍成问题优先评审如何“优先”更是难以捉摸。而在医保方面已有不少地方政府尝试以灵活的方式将罕见病纳入保障。上海市、山东青岛市此前都已将部分罕见病纳入保障体系浙江省更是从今年开始在全省范围内将几种罕见病纳入医保。“鉴于当下的医保措施和医保资金压力很难一步到位解决。”国家卫计委罕见病诊疗与保障专家委员会委员丁洁近日对澎湃表示将来很可能是以类似于浙江、上海等地的做法为样本由地方先行探索。中国罕见病患者推算不少于万今年月份家血友病患者机构联名向人社部提出建议希望将数种血友病治疗药物纳入医保目录。在众多罕见病种中血友病属于知名度较高、治疗方法较为成熟的疾病相应的医保措施也相对较好但此前仍出现过血友病患者必需药品缺货的情况。瓷娃娃罕见病关爱中心主任王奕鸥年接受媒体采访时曾透露冰桶挑战最火爆时该组织一周内收到社会各界捐助善款近万元超过年全年的总和。但隐身于瓷娃娃、蝴蝶症、蜘蛛人症等众多通俗称呼后的罕见病患者群体其困境一如既往并未得到根本性好转。罕见病又称“孤儿病”约%在儿童期发病大多是慢性、伴随终身的疾病常累及全身多脏器系统严重者会致死、致残。根据世界卫生组织的定义罕见病为患病人数占总人口‰‰的疾病。根据新华社在今年两会期间的报道目前全球罕见病约余种。丁洁在接受媒体采访时曾称“我们虽无法精确计算中国罕见病群体的总数但可以估算三甲医院的住院患者中罕见病患者占%根据五十万分之一发病率测算我国罕见病患者总数不低于万。”而此前见诸公开报答的这一数据还有超万、万等数种说法。由于中国至今尚未对罕见病群体做整体统计调查目前并无精准的总体罕见病患者数据。但可以肯定的一点是单个罕见病种虽然罕见这个群体却堪称庞大。已知的罕见病中%的病种属于重症目前仅有约%的罕见病有有效治疗药物还面临用药困难的问题。年月民间机构罕见病发展中心发布了一份民间版《中国罕见病参考目录》收录了种罕见病。罕见病发展中心创始人黄如方对澎湃解释称上述目录收录的罕见病以是否有有效的治疗方案作为一个重要标准。参考目录收录的罕见病大多有相对应的治疗方案然而医院和患者都受制于药物。罕见病药物的研发和上市的进程非常缓慢。黄如方表示目前全球已上市的“孤儿药”近种在研发的估计超过种罕见病发展中心共统计出种在中国内地上市的“孤儿药”。因此罕见病群体救命药断货的情况时有发生。最近受此困扰的是重症肌无力患者。重症肌无力患者救命药“溴吡斯的明片”曾经是比较廉价的一盒片只卖元左右。但目前国内只有一家企业生产。今年月初因企业主动检查到极少数批次的“溴吡斯的明片”存在药品溶出度异常经评估该项波动不涉及药物安全性的问题该药独家厂家——上海一药企对药品实施了最低一级的“三级召回”导致多地患者无药可用药品价格一度最高暴涨倍。不过该企业很快发布声明称绝不会停产该药目前也已恢复了市场正常供应。年月有“死不了的癌症”之称的多发性硬化症唯一有效治疗药物“倍泰龙”也传出“将退出中国市场”的说法国内千余名患者一度断药。随后德国拜耳公司承诺将保证援助疗程尚未结束的患者继续获得“倍泰龙”直到患者援助疗程结束。更早前的年断药的则是戈谢病群体。无药可用病人要么辗转到港澳地区、美国、印度等地寻药或者求药于黑市甚至有医生也在无奈之下为患者指点黑市渠道。“中国医生的技术其实没问题但巧妇难为无米之炊。”黄如方称。本土原创药难产外国药难进“三无状态无罕见病官方定义、无任何支持的国家政策、几乎无医保报销”。国家“千人计划”专家、南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义这么形容中国当下的“孤儿药”现状。全球已上市“孤儿药”近种但其中大部分未进入中国市场。罕见病患者有钱买不到药没钱买不起药中国本土药企自主研发“孤儿药”难产国外“孤儿药”难进国门。戈谢病、多发性硬化症特效药“思而赞”、“倍泰龙”的缺货、断货就与此息息相关。药品断货难以简单的地站在道德立场去谴责生产商。此前两种特效药的生产企业美国健赞公司、德国拜耳公司都曾与中华慈善总会合作以慈善形式向中国内地患者赠药或给予优惠价格。但国内市场商业前景黯淡再加上部分程序监管问题让慈善难以为继。仅以拜耳公司的“倍泰龙”为例据财新网报道从年到年拜耳以援助项目形式提供给中华慈善总会的“倍泰龙”药品价值高达亿元。而公开资料显示“倍泰龙”年全年在华销售总额不超过万元。投入产出比失衡“倍泰龙”业务对于拜耳这样的商业企业而言沦为了鸡肋。此外罕见病药物研究不易前期投入极大市场较小药品上市后价格昂贵患者难以承受。并且罕见疾病的发生几率很低单病种大多群体较小基于经济利益的考量国内药企在罕见病研发、引进等方面动力不足。郑维义认为目前国内“孤儿药”研发仍在起步阶段“目前研发企业少于家规模还不大。”郑维义表示“孤儿药”研发动力不足是由于病人数量太少目前有没有实际可以操作的支持政策只有极少数的“孤儿药”进入了医保大部分还无法报销。广东省东莞瑞健松湖生物医药有限公司董事长李季男则从企业研发角度对此做出了解释。李季男认为企业研发孤儿药之所以动力不足在于投资回报率低且缺乏孤儿药的相关激励政策。“既没有对研发企业的政策和资金支持也没有完备的市场准入机制”李季男介绍称在一些政策完备的国家孤儿药上市审批时间缩短临床费用降低产品定价远高于非孤儿药且享有较长时间的市场独占期投资回报率通常比孤儿药高一倍。漫长的临床试验患者称等不起“生命受到威胁的时候我们自愿承担用药风险因为实在是没有替代品”黄如方告诉澎湃目前中国对外国罕见病药品的审批制度让罕见病患者的药品可及性大打折扣在“等不及”的情况下许多患者选择冒险使用灰色、黑色来源的药物。“某种程度上这也考验着监管部门的担当”黄如方认为针对患有威胁生命罕见病药品国家药监部门应当考虑是否取消漫长的临床试验环节。国外的“孤儿药”进入中国和其它进口药品一样必不可少的一关是临床审批。“因为我们等不起。”黄如方说。全国政协委员、北京大学第一医院副院长丁洁此前曾就罕见病立法提交政协提案。丁洁同时还是年初成立的国家卫计委罕见病诊疗与保障专家委员会委员在接受澎湃采访时她表示除应考虑取消“孤儿药”临床试验外药品监管部门还有必要就“孤儿药”审批设立绿色通道并落实具体制度形成具体指导意见。事实上药监部门多次提出对罕见病用药实行特殊审批。年国家食药监总局出台的《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》也再度提出对罕见病用药实行优先评审。然而原则性指导意见并未得到细化且由于官方“孤儿药”定义仍未制定“哪种药是孤儿药”的前提仍成问题优先评审如何“优先”更是难以捉摸。黄如方提到不久前一家外国药企联系到他咨询如何申请“孤儿药”优先审批。“他们的药品在外国已经认定为‘孤儿药’但中国没有官方的罕见病定义‘孤儿药’认定也就没有标准可循。”黄如方说。郑维义也向澎湃表示由于没有官方定义如何确定一种药物是“孤儿药”仍然需要企业和食药监总局去沟通。医保支付从地方上尝试探索年月日火爆的“冰桶挑战”点名传到一个特殊的接力者——国家卫计委官方微博“健康中国”。一个小时后国家卫计委用捐款的方式应战成为第一个加入“冰桶挑战”的国家部委。随后全国多家罕见病组织希望借此机会推动罕见病问题的解决联合签署了给卫计委的“尽快给罕见病定义”的建议函。但两年后的今天罕见病在中国仍无官方定义相应的保障制度也缺乏明确的根基尚未建立。丁洁则认为不应太强调官方的罕见病定义。在她看来一次性地将全部罕见病列入医保显然太不现实一次列入部分病种、清单式的推进可能是当下可行性最高的方式。身为罕见病患者和患者组织负责人黄如方则认为罕见病医保本身也不可能完全依靠政府医保资金有限的情况下逐步推进是相对靠谱的方式。但同时还需要患者组织、医院、药企、政府部门整体协作尝试搭建整体解决方案。事实上一些地方政府已经开始尝试这类模式上海市、山东青岛市此前都已将部分罕见病纳入保障体系浙江省更是从今年开始在全省范围内将几种罕见病纳入医保。上述几个地区都是采取的单病种清单式推进纳入的罕见病都有比较有效的药品和治疗方案。其中青岛年初已将戈谢病纳入大病救助范围其报销特效药的资金来自市政府专项资金纳入大病医保后政府承担%的费用剩下的部分由企业、民众和慈善机构一同承担。浙江省则是为患有戈谢病、渐冻症、苯丙酮尿症的罕见病人提供医保。得益于经济实力上海在罕见病保障方面发力更早。年上海市红十字会的少儿住院互助基金率先将庞贝病、戈谢病、黏多糖病和法布雷病四种罕见病纳入支付范围每人每学年最高为万元。国家卫计委和食药监总局近年来对这个群体也开始越发重视。年月日国家卫计委组建了国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会这也是中国的卫计系统首次直接解决罕见病难题。国家卫计委曾明确表示成立专家委员会是为了加强罕见病管理促进罕见病规范化诊疗保障罕见病用药基本需求维护罕见病患者的健康权益。丁洁是专家委员会委员之一她对澎湃表示委员会并不是实体机构成立以来主要是就罕见病领域相关问题为国家卫计委提供参考意见。谈到罕见病的医保问题丁洁表示自己对政府、企业、慈善机构等多方参与保障的模式比较认同。此前丁洁曾呼吁尽快出台罕见病患者救助条例保证罕见病患者的受教育、就业等权利建立罕见病患者的救助机构和基金完善和规范相关互助机构为罕见病患者提供更多的社会保障。“但鉴于当下的医保措施和医保资金压力很难一步到位解决。”丁洁表示将来很可能是以类似于浙江、上海等地的做法为样本由地方先行探索。 ??~ 《“孤儿药”屡屡告急罕见病患者呼吁尽快制定国标》由河南网豫都网提供转载请注明出处谢谢合作!